LA COMMISSION EUROPEENNE APPROUVE UPLIZNA® D’AMGEN DANS LE CADRE DU TRAITEMENT DE LA MYASTHÉNIE GRAVE GÉNÉRALISÉE

Première et seule thérapie ciblant le CD19, approuvée en Europe pour les adultes atteints de MGg anti-AChR+ et anti-MuSK

UPLIZNA démontre une maîtrise durable de la maladie avec une posologie biannuelle*

THOUSAND OAKS, Calif., 12 février 2026 /PRNewswire/ — Amgen (NASDAQ : AMGN) a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (CE) avait approuvé UPLIZNA^® (inebilizumab) comme traitement d’appoint au traitement standard pour les adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) positifs aux anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR) ou anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK). L’autorisation offre aux patients une nouvelle option de traitement ciblé avec un potentiel de contrôle à long terme de la maladie grâce à un dosage d’entretien deux fois par an, après deux doses de charge initiales.

La myasthénie généralisée grave est une maladie auto-immune chronique, rare et imprévisible, à médiation cellulaire B, qui provoque une faiblesse musculaire fluctuante et peut avoir un impact sur la qualité de vie.^1-3Il s’agit d’un sous-type de myasthénie grave (MG), qui touche environ 56 000 à 123 000 personnes en Europe.⁴

« Cette autorisation représente une avancée importante pour les adultes atteints de MGg en Europe, car elle permet de traiter les symptômes invalidants et de réduire potentiellement l’utilisation à long terme de stéroïdes lorsque cela est cliniquement approprié », a déclaré Cesar Sanz Rodriguez, vice-président des affaires médicales chez Amgen. « Grâce à une administration pratique deux fois par an et à une efficacité durable chez les personnes atteintes de MGg positives aux anticorps anti-AChR et anti-MuSK, UPLIZNA apporte une nouvelle approche de premier ordre dans la prise en charge de cette maladie complexe. »

L’approbation de la CE est étayée par les données de l’étude MINT (Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial), la plus grande étude biologique de phase 3 à inclure des patients AChR+ et MuSK+, et la première à incorporer avec succès un protocole structuré d’arrêt des stéroïdes. Les patients recevant des stéroïdes au début de l’étude ont commencé à diminuer leur dose à la semaine 4, l’objectif étant d’atteindre 5 mg de prednisone par jour à la semaine 24. À la semaine 26, 87,4 % des patients sous UPLIZNA et 84,6 % des patients sous placebo avaient réduit leur dose de stéroïdes à 5 mg ou moins par jour.⁵

« UPLIZNA offre une nouvelle approche du traitement de la maladie de von Willebrand en ciblant sélectivement les cellules B CD19 positives, qui jouent un rôle clé dans la pathologie de la maladie », a déclaré John Vissing, MD, DMSci, professeur de neurologie et directeur du Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, à l’Université de Copenhague. « Cette autorisation offre aux cliniciens et aux patients une nouvelle option thérapeutique précieuse avec un potentiel d’efficacité à long terme tout en répondant aux défis de l’exposition à long terme aux stéroïdes. »

L’autorisation de mise sur le marché dans le cadre de la MGg s’appuie sur l’efficacité reconnue d’UPLIZNA dans le traitement des maladies auto-immunes rares, notamment son autorisation de mise sur le marché en novembre 2025 en tant que premier et unique traitement pour les adultes atteints d’une maladie liée à l’immunoglobuline G4 (IgG4-RD) active,⁶ une maladie inflammatoire chronique et invalidante à médiation immunitaire qui peut affecter plusieurs organes.^7,8UPLIZNA a également été précédemment approuvé en tant que monothérapie pour les patients adultes atteints de troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) et séropositifs pour l’immunoglobuline G anti-aquaporine-4 (AQP4-IgG).⁶

UPLIZNA a reçu des autorisations réglementaires pour de multiples indications de la part de la Food and Drug Administration américaine, de Santé Canada et de l’Agence brésilienne de réglementation sanitaire (ANVISA), entre autres.

À propos de l’essai MINT
L’essai MINT est un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et en groupes parallèles (NCT04524273) conçu pour évaluer l’efficacité et l’innocuité d’UPLIZNA chez les adultes atteints de la maladie de von Willebrand. L’essai a porté sur 238 adultes atteints de MGg, dont 190 patients AChR+ et 48 patients MuSK+.⁵

Les critères d’éligibilité lors de la sélection et de la randomisation étaient les suivants : une classification II, III ou IV de la maladie selon la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), un score MG-ADL compris entre 6 et 10, dont plus de 50 % attribués à des éléments non oculaires, ou un score MG-ADL d’au moins 11, et un score QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) d’au moins 11.⁵ Les participants devaient recevoir une dose stable de stéroïdes et/ou un traitement immunosuppresseur non stéroïdien (ou les deux) au moment de la randomisation.⁵

Le critère d’évaluation principal était le changement par rapport aux valeurs initiales du score MG-ADL à la semaine 26 dans la population combinée de l’étude.⁵ Les principaux critères d’évaluation secondaires comprenaient le changement par rapport aux valeurs initiales des scores QMG dans la population combinée de l’étude ; le changement par rapport aux valeurs initiales du score MG-ADL à la semaine 26 pour la cohorte AChR+ et séparément la cohorte MuSK+ ; et le changement par rapport aux valeurs initiales du score QMG à la semaine 26 pour la cohorte AChR+ et séparément la cohorte MuSK+.⁵ MINT comprend également une période optionnelle de traitement en ouvert de trois ans.

Les principales conclusions de l’étude MINT sont les suivantes :⁵

Critère d’évaluation principal :

Une différence de 1,9 point dans le score MG-ADL pour UPLIZNA (-4,2) par rapport au placebo (-2,2) (p<0,0001) à la semaine 26 pour la population combinée de l’étude.

Principaux critères d’évaluation secondaires :

Une différence de 2,5 points dans le score QMG pour UPLIZNA (-4,8) par rapport au placebo (-2,3) (p=0,0002) à la semaine 26 pour la population traitée combinée.
Une différence de 1,8 point dans le score MG-ADL pour UPLIZNA (-4,2) par rapport au placebo (-2,4) (p=0,0015) à la semaine 26 pour la population AChR+.
Une différence de 2,5 points dans le score QMG pour UPLIZNA (-4,4) par rapport au placebo (-2,0) (p=0,0011) à la semaine 26 pour la population AChR+.
Une différence de 2,2 points dans le score MG-ADL pour UPLIZNA (-3,9) par rapport au placebo (-1,7) (p=0,0297) à la semaine 26 pour la population MuSK+.
Une différence de 2,3 points dans le score QMG pour UPLIZNA (-5,2) par rapport au placebo (-3,0) (p=0,1326) à la semaine 26 pour la population MuSK+ ; cette différence n’était pas statistiquement notoire.

Critères d’évaluation exploratoires supplémentaires :

Une différence de 2,8 points (IC à 95 % : -3,9 à -1,7) dans le score MG-ADL pour UPLIZNA (-4,7) par rapport au placebo (-1,9) à la semaine 52 dans la population AChR+.
Une différence de 4,3 points (IC à 95 % : -5,9 à -2,8) dans le score QMG pour UPLIZNA (-5,8) par rapport au placebo (-1,4) à la semaine 52 dans la population AChR+.
87,4 % des patients sous UPLIZNA et 84,6 % des patients sous placebo ont réduit leur dose de stéroïdes à 5 mg ou moins par jour à la semaine 26.

L’échelle MG-ADL, qui évalue l’impact de la MGg sur les fonctions quotidiennes de 8 signes ou symptômes typiques de la MGg. Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points, où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à effectuer cette fonction. Le score total MG-ADL varie de 0 à 24, les scores les plus élevés indiquant une déficience plus importante.

Le score QMG est un système de classement catégorique en 13 points qui mesure quantitativement l’atteinte de la maladie en évaluant principalement la faiblesse musculaire. Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une absence de faiblesse de la déficience et un score de 3 une faiblesse sévère de la déficience. Le score total possible est compris entre 0 et 39, les scores les plus élevés indiquant une déficience plus grave.

À propos de la myasthénie grave généralisée (MGg)
La myasthénie grave généralisée (MGg) est une maladie auto-immune chronique rare à médiation cellulaire B qui altère la communication neuromusculaire et peut provoquer une faiblesse musculaire, des difficultés respiratoires, des troubles de la déglutition, de la parole et de la vision.^1-3

Environ 85 % des patients atteints de myasthénie grave présentent la forme généralisée, ou MGg.^9,10 La prévalence et l’incidence de la MGg augmentent dans le monde entier.¹⁰ On estime que 56 000 à 123 000 personnes sont atteintes de myasthénie grave en Europe, les taux de prévalence variant considérablement d’un pays à l’autre.⁴ Environ 85 % des patients atteints de myasthénie grave ont des anticorps détectables contre l’AChR, et environ 7 % ont des anticorps détectables contre le MuSK.¹¹ La prévalence mondiale est estimée à 2-36 cas pour 100 000.⁴ La maladie est plus fréquemment observée chez les jeunes femmes (20-30 ans) et les hommes âgés de 50 ans et plus.^4,10

Les cellules B jouent un rôle central dans la pathogenèse de la MGg. On pense que la maladie est principalement due à des plasmablastes et des plasmocytes CD19+ pathogènes qui ciblent des protéines critiques de la jonction neuromusculaire.^1-3

A propos d’UPLIZNA^® (inebilizumab)
UPLIZNA est un anticorps monoclonal humanisé qui provoque une déplétion ciblée et durable des cellules clés qui contribuent au processus pathologique sous-jacent (cellules B CD19+ productrices d’auto-anticorps, dont les plasmablastes et certains plasmocytes). Le mécanisme précis par lequel UPLIZNA exerce ses effets thérapeutiques est inconnu. Après deux perfusions initiales, les patients doivent recevoir une dose d’entretien d’UPLIZNA tous les six mois.

À propos d’Amgen
Amgen découvre, développe, fabrique et fournit des médicaments innovants pour lutter contre certaines des maladies les plus graves au monde. Exploitant le meilleur de la biologie et de la technologie, Amgen fournit ses médicaments à des millions de patients.

Il y a plus de 45 ans, Amgen a contribué à la création de l’industrie biotechnologique à son siège américain de Thousand Oaks, en Californie, et reste à la pointe de l’innovation, utilisant la technologie et les données génétiques humaines pour aller au-delà de ce qui est connu aujourd’hui. Amgen développe un vaste portefeuille de médicaments pour traiter le cancer, les maladies cardiaques, les maladies inflammatoires, les maladies rares, l’obésité et les maladies liées à l’obésité.

Amgen a été régulièrement reconnue pour son innovation et sa culture d’entreprise, notamment par Fast Company et Forbes. Amgen est l’une des 30 sociétés qui composent l’indice Dow Jones Industrial Average^®, et fait également partie de l’indice Nasdaq-100^®, qui comprend les sociétés non financières les plus importantes et les plus innovantes cotées sur le marché boursier Nasdaq en fonction de leur capitalisation boursière.

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Déclarations prospectives d’Amgen
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives basées sur les attentes et les convictions actuelles d’Amgen. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, sont des déclarations qui pourraient être considérées comme des déclarations prospectives, y compris toute déclaration sur les résultats, les avantages et les synergies des collaborations, ou des collaborations potentielles, avec toute autre société (y compris BeOne Medicines Ltd. ou Kyowa Kirin Co., Ltd.), la performance d’Otezla^® (apremilast), nos acquisitions de ChemoCentryx, Inc, Dark Blue Therapeutics, Ltd. ou Horizon Therapeutics plc (y compris les performances prospectives et les perspectives des activités, des performances et des opportunités d’Horizon, et tout avantage stratégique potentiel, toute synergie ou toute opportunité attendue à la suite d’une telle acquisition), ainsi que les estimations des revenus, des marges d’exploitation, des dépenses d’investissement, de la trésorerie, d’autres mesures financières, des résultats ou pratiques juridiques, arbitraux, politiques, réglementaires ou cliniques attendus, des modèles ou pratiques des clients et des prescripteurs, des activités de remboursement et des résultats, des effets des pandémies ou d’autres problèmes de santé généralisés sur nos activités, nos résultats, nos progrès et d’autres estimations et résultats de ce type. Les déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes significatifs, y compris ceux décrits ci-dessous et plus en détail dans les rapports de la Securities and Exchange Commission déposés par Amgen, y compris notre dernier rapport annuel sur le formulaire 10-K et tous les rapports périodiques ultérieurs sur le formulaire 10-Q et les rapports actuels sur le formulaire 8-K. Sauf indication contraire, Amgen fournit ces informations à la date du présent communiqué de presse et ne s’engage pas à mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans le présent document à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autres.

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Casey Capparelli, 805-447-1746 (investisseurs)

Références

*Après deux doses de charge initiales.

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