EURÓPSKA KOMISIA SCHVÁLILA LIEK UPLIZNA® OD SPOLOČNOSTI AMGEN NA LIEČBU GENERALIZOVANEJ MYASTÉNIE GRAVIS

Prvá a jediná terapia zameraná na CD19 schválená v Európe pre dospelých s protilátkami anti-AChR+ a anti-MuSK+ pri generalizovanej myasténii gravis

UPLIZNA predstavuje trvalú kontrolu ochorenia s dávkovaním dvakrát ročne*

THOUSAND OAKS, Kalifornia, 13. februára 2026 /PRNewswire/ — Spoločnosť Amgen (NASDAQ:AMGN) dnes oznámila, že Európska komisia (EK) schválila liek UPLIZNA^® (inebilizumab) ako doplnkovú liečbu k štandardnej terapii pre dospelých s generalizovanou myasténiou gravis (gMG), ktorí majú pozitívne protilátky proti acetylcholínovému receptoru (AChR) alebo proti svalovo-špecifickej tyrozínkináze (MuSK). Schválenie ponúka pacientom novú, cielenú možnosť liečby s potenciálom dlhodobej kontroly ochorenia prostredníctvom udržiavacej dávky podávanej dvakrát ročne po dvoch úvodných nasycovacích dávkach.

Generalizovaná myasténia gravis je zriedkavé, nepredvídateľné, chronické autoimunitné ochorenie sprostredkované B-bunkami, ktoré spôsobuje kolísavú svalovú slabosť a môže ovplyvniť kvalitu života.^1-3Ide o podtyp myasténie gravis (MG), ktorá postihuje odhadom 56 000 až 123 000 ľudí v Európe.⁴

„Toto schválenie predstavuje dôležitý pokrok pre dospelých s gMG v Európe, pomáha riešiť oslabujúce príznaky a potenciálne znížiť dlhodobé užívanie steroidov tam, kde je to klinicky vhodné,” povedal Cesar Sanz Rodriguez, viceprezident pre lekárske záležitosti v spoločnosti Amgen. „Vďaka pohodlnému dávkovaniu dvakrát ročne a trvalej účinnosti u ľudí s gMG pozitívnou na protilátky anti-AChR a anti-MuSK prináša liek UPLIZNA nový, prvotriedny prístup k liečbe tohto komplexného ochorenia.”

Schválenie EK podporujú údaje zo skúšania Myasthenia Gravis Inebilizumab (MINT), najväčšieho biologického skúšania fázy 3, ktoré zahŕňa pacientov s AChR+ aj MuSK+ a je prvým, ktoré úspešne začlenilo štruktúrovaný protokol postupného znižovania dávky steroidov. Pacienti, ktorí dostávali steroidy na začiatku liečby, začali znižovať dávku v 4. týždni s cieľom dosiahnuť dávku 5 mg prednizónu denne do 24. týždňa. Do 26. týždňa znížilo dávku steroidov na 5 mg alebo menej denne 87,4 % pacientov užívajúcich liek UPLIZNA a 84,6 % pacientov užívajúcich placebo.⁵

„Liek UPLIZNA ponúka nový prístup k liečbe gMG selektívnym zacielením na CD19-pozitívne B bunky, ktoré zohrávajú kľúčovú úlohu v patológii ochorenia,” povedal John Vissing, MD, DMSci, profesor neurológie a riaditeľ Kodanského neuromuskulárneho centra, Rigshospitalet, na Kodanskej univerzite. „Schválenie poskytuje lekárom aj pacientom cennú novú možnosť liečby s potenciálom dlhodobej účinnosti a zároveň rieši problémy spojené s dlhodobou expozíciou steroidom.”

Schválenie v prípade gMG nadväzuje na preukázanú účinnosť lieku UPLIZNA pri zriedkavých autoimunitných ochoreniach vrátane jeho schválenia EK v novembri 2025 ako prvej a jedinej liečby pre dospelých žijúcich s ochorením súvisiacim s aktívnym imunoglobulínom G4 (IgG4-RD),⁶ chronickým a oslabujúcim imunitne sprostredkovaným zápalovým ochorením, ktoré môže postihnúť viacero orgánov.^7,8Liek UPLIZNA bol predtým schválený aj ako monoterapia pre dospelých pacientov s poruchou spektra neuromyelitídy optica (NMOSD), ktorí sú séropozitívni na imunoglobulín G anti-akvaporín-4 (AQP4-IgG).⁶

Liek UPLIZNA získal regulačné schválenia pre viacero indikácií, okrem iných, od amerického Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), Kanadského ministerstva zdravotníctva (Health Canada) a Brazílskeho úradu pre reguláciu zdravia (ANVISA).

O skúšaní MINT
MINT je randomizované, dvojito zaslepené, placebom kontrolované skúšanie s paralelnými skupinami (NCT04524273) navrhnuté na vyhodnotenie účinnosti a bezpečnosti lieku UPLIZNA u dospelých s gMG. Do skúšania bolo zaradených 238 dospelých s gMG, vrátane 190 pacientov s AChR+ a 48 pacientov s MuSK+.⁵

Kritériá oprávnenosti pri skríningu a randomizácii zahŕňali klasifikáciu ochorenia II, III alebo IV podľa Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), skóre MG-ADL od 6 do 10, pričom viac ako 50 % tohto skóre bolo pripísaných neokulárnym položkám, alebo skóre MG-ADL aspoň na úrovni 11 a kvantitatívne skóre Myasthenia Gravis (QMG) aspoň na úrovni 11. ⁵ Účastníci museli v čase randomizácie dostávať stabilnú dávku steroidov a/alebo nesteroidnej imunosupresívnej liečby (alebo oboch). ⁵

Primárnym koncovým ukazovateľom bola zmena skóre MG-ADL oproti východiskovej hodnote v 26. týždni v kombinovanej populácii štúdie.⁵ Medzi kľúčové sekundárne koncové ukazovatele patrila zmena skóre QMG oproti východiskovej hodnote v kombinovanej populácii štúdie, zmena skóre MG-ADL oproti východiskovej hodnote v 26. týždni pre kohortu AChR+ a samostatne pre kohortu MuSK+ a zmena skóre QMG oproti východiskovej hodnote v 26. týždni pre kohortu AChR+ a samostatne pre kohortu MuSK+.⁵ Skúšanie MINT zahŕňa aj voliteľné trojročné otvorené obdobie liečby.

Medzi kľúčové zistenia zo skúšania MINT patrí⁵:

Primárny koncový ukazovateľ:

Rozdiel 1,9 bodu v skóre MG-ADL pre liek UPLIZNA (-4,2) v porovnaní s placebom (-2,2) (p < 0,0001) v 26. týždni v prípade kombinovanej populácie štúdie.

Kľúčové sekundárne koncové ukazovatele:

2,5-bodový rozdiel v skóre QMG pre liek UPLIZNA (-4,8) v porovnaní s placebom (-2,3) (p = 0,0002) v 26. týždni v prípade kombinovanej liečenej populácie.
1,8-bodový rozdiel v skóre MG-ADL pre liek UPLIZNA (-4,2) v porovnaní s placebom (-2,4) (p = 0,0015) v 26. týždni pre populáciu pacientov s AChR+.
2,5-bodový rozdiel v skóre QMG pre liek UPLIZNA (-4,4) v porovnaní s placebom (-2,0) (p = 0,0011) v 26. týždni pre populáciu pacientov s AChR+.
2,2-bodový rozdiel v skóre MG-ADL pre liek UPLIZNA (-3,9) v porovnaní s placebom (-1,7) (p = 0,0297) v 26. týždni pre populáciu pacientov s MuSK+.
2,3-bodový rozdiel v skóre QMG pre liek UPLIZNA (-5,2) v porovnaní s placebom (-3,0) (p = 0,1326) v 26. týždni pre populáciu pacientov s MuSK+. Tento rozdiel nebol štatisticky významný.

Ďalšie exploratívne koncové ukazovatele:

Rozdiel 2,8 bodu (95 % CI: −3,9 až −1,7) v skóre MG-ADL pre liek UPLIZNA (-4,7) v porovnaní s placebom (-1,9) v 52. týždni pre populáciu pacientov s AChR+.
Rozdiel 4,3 bodu (95 % CI: −5,9 až −2,8) v skóre QMG pre liek UPLIZNA (-5,8) v porovnaní s placebom (-1,4) v 52. týždni pre populáciu pacientov s AChR+.
87,4 % pacientov užívajúcich liek UPLIZNA a 84,6 % pacientov užívajúcich placebo znížilo dávku steroidov na 5 mg alebo menej denne do 26. týždňa.

Škála MG-ADL, ktorá hodnotí vplyv gMG na bežné činnosti v rámci 8 znakov alebo symptómov, ktoré sú pri gMG typicky ovplyvnené. Každá položka sa hodnotí na 4-bodovej stupnici, kde skóre 0 predstavuje normálnu činnosť a skóre 3 predstavuje stratu schopnosti vykonávať túto činnosť. Celkové skóre MG-ADL sa pohybuje od 0 do 24, pričom vyššie skóre naznačuje väčšie postihnutie.

Skóre QMG je 13-položkový kategorický systém hodnotenia, ktorý kvantitatívne meria zhoršenie ochorenia, a to najmä hodnotením svalovej slabosti. Každá položka sa hodnotí na 4-bodovej stupnici, kde skóre 0 predstavuje slabosť bez postihnutia a skóre 3 predstavuje slabosť so závažným postihnutím. Celkové možné skóre sa pohybuje od 0 do 39, pričom vyššie skóre naznačuje závažnejšie postihnutie.

O generalizovanej myasténii gravis (gMG)
Generalizovaná myasténia gravis (gMG) je zriedkavé, chronické autoimunitné ochorenie sprostredkované B-bunkami, ktoré zhoršuje neuromuskulárnu komunikáciu a môže spôsobiť svalovú slabosť, problémy s dýchaním, ťažkosti s prehĺtaním a zhoršenú reč a zrak.^1-3

Približne 85 % pacientov s myasténiou gravis má generalizovanú formu alebo gMG.^9,10 Prevalencia a incidencia gMG na celom svete rastie.¹⁰ Odhaduje sa, že v Európe žije 56 000 až 123 000 ľudí s myasténiou gravis, pričom miera prevalencie sa v rôznych krajinách výrazne líši.⁴ Približne 85 % pacientov s myasténiou gravis má detekovateľné protilátky proti AChR a približne 7 % má detekovateľné protilátky proti MuSK.¹¹ Globálna prevalencia sa odhaduje na 2 – 36 prípadov na 100 000.⁴ Ochorenie sa častejšie vyskytuje u mladých žien (vo veku 20 – 30 rokov) a mužov vo veku 50 rokov a starších.^4,10

B bunky sú ústredným prvkom patogenézy gMG. Predpokladá sa, že ochorenie je primárne spôsobené patogénnymi plazmoblastmi CD19+ a plazmatickými bunkami, ktoré sa zameriavajú na kritické proteíny v neuromuskulárnom spojení.^1-3

O lieku UPLIZNA^® (inebilizumab)
UPLIZNA je humanizovaná monoklonálna protilátka (mAb), ktorá spôsobuje cielené a trvalé vyčerpanie kľúčových buniek prispievajúcich k základnému procesu ochorenia (CD19+ B bunky produkujúce autoprotilátky, vrátane plazmoblastov a niektorých plazmatických buniek). Presný mechanizmus, ktorým liek UPLIZNA uplatňuje svoje terapeutické účinky, nie je známy. Po dvoch úvodných infúziách potrebujú pacienti jednu udržiavaciu dávku lieku UPLIZNA každých šesť mesiacov.

O spoločnosti Amgen
Spoločnosť Amgen objavuje, vyvíja, vyrába a dodáva inovatívne lieky na boj proti niektorým z najťažších chorôb na svete. Vďaka využitiu toho najlepšieho z biológie a technológie oslovuje spoločnosť Amgen svojimi liekmi milióny pacientov.

Pred viac ako 45 rokmi spoločnosť Amgen pomohla založiť biotechnologický priemysel vo svojom americkom sídle v Thousand Oaks v Kalifornii a naďalej zostáva na čele inovácií, pričom využíva technológie a ľudské genetické údaje, aby posúvala hranice toho, čo je dnes známe. Spoločnosť Amgen rozvíja široké a rozsiahle portfólio liekov na liečbu rakoviny, srdcových chorôb, zápalových ochorení, zriedkavých chorôb a obezity a stavov súvisiacich s obezitou.

Spoločnosť Amgen je neustále uznávaná za inovácie a kultúru na pracovisku, vrátane ocenení od Fast Company a Forbes. Amgen je jednou z 30 spoločností, ktoré tvoria priemyselný index Dow Jones Industrial Average^®, a je tiež súčasťou indexu Nasdaq-100^®, ktorý zahŕňa najväčšie a najinovatívnejšie nefinančné spoločnosti kótované na burze Nasdaq podľa trhovej kapitalizácie.

Viac informácií nájdete na stránke Amgen.com a spoločnosť Amgen môžete sledovať aj na platformách X, LinkedIn, Instagram, YouTube, Facebook, TikTok a Threads.

Výhľadové vyhlásenia spoločnosti Amgen
Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia, ktoré sú založené na aktuálnych očakávaniach a presvedčeniach spoločnosti Amgen. Všetky vyhlásenia, okrem vyhlásení o historických faktoch, sú vyhlásenia, ktoré by sa mohli považovať za výhľadové vyhlásenia, vrátane akýchkoľvek vyhlásení o výsledku, výhodách a synergiách spolupráce alebo potenciálnej spolupráce s akoukoľvek inou spoločnosťou (vrátane BeOne Medicines Ltd. alebo Kyowa Kirin Co., Ltd.), výkonnosti spoločnosti Otezla^® (apremilast), našich akvizíciách spoločností ChemoCentryx, Inc., Dark Blue Therapeutics, Ltd. alebo Horizon Therapeutics plc (vrátane perspektívnej výkonnosti a výhľadu podnikania, výkonnosti a príležitostí spoločnosti Horizon a akýchkoľvek potenciálnych strategických výhod, synergií alebo príležitostí očakávaných v dôsledku takejto akvizície), ako aj odhadov výnosov, prevádzkových marží, kapitálových výdavkov, hotovosti, iných finančných ukazovateľov, očakávaných právnych, arbitrážnych, politických, regulačných alebo klinických výsledkov alebo praktík, vzorcov alebo praktík zákazníkov a predpisujúcich lekárov, aktivít a výsledkov v oblasti úhrad, vplyvov pandémií alebo iných rozsiahlych zdravotných problémov na naše podnikanie, výsledkov, pokroku a iných takýchto odhadov a výsledkov. Výhľadové vyhlásenia zahŕňajú významné riziká a neistoty vrátane tých, ktoré sú uvedené nižšie a podrobnejšie opísané v správach Komisie pre cenné papiere a burzy, ktoré predložila spoločnosť Amgen, vrátane našej najnovšej výročnej správy na formulári 10-K a všetkých následných pravidelných správ na formulári 10-Q a aktuálnych správ na formulári 8-K. Pokiaľ nie je uvedené inak, Amgen poskytuje tieto informácie k dátumu tejto tlačovej správy a nezaväzuje sa aktualizovať žiadne výhľadové vyhlásenia obsiahnuté v tomto dokumente vo svetle nových informácií, budúcich udalostí alebo iných okolností.

Nie je možné zaručiť žiadne výhľadové vyhlásenie a skutočné výsledky sa môžu podstatne líšiť od tých, ktoré predpokladáme. Naše výsledky môžu byť ovplyvnené našou schopnosťou úspešne predávať nové aj existujúce produkty na domácom aj medzinárodnom trhu, klinickým a regulačným vývojom týkajúcim sa súčasných a budúcich produktov, rastom predaja nedávno uvedených produktov, konkurenciou zo strany iných produktov vrátane biologicky podobných liekov, ťažkosťami alebo oneskoreniami vo výrobe našich produktov a globálnymi ekonomickými podmienkami vrátane tých, ktoré vyplývajú z geopolitických vzťahov a vládnych opatrení. Predaj našich produktov navyše ovplyvňuje cenový tlak, politická a verejná kontrola a pravidlá úhrad stanovené externými platcami, vrátane vlád, súkromných poisťovní a poskytovateľov riadenej zdravotnej starostlivosti, a môže ho ovplyvňovať aj regulačný, klinický a metodický vývoj a domáce i medzinárodné trendy smerom k riadenej starostlivosti a kontrole nákladov na zdravotnú starostlivosť. Naše výskumné, testovacie, cenové, marketingové a ďalšie činnosti podliehajú rozsiahlej regulácii domácimi a zahraničnými vládnymi regulačnými orgánmi. My alebo iní by sme mohli identifikovať bezpečnostné problémy, vedľajšie účinky alebo výrobné problémy s našimi produktmi vrátane našich zariadení po ich uvedení na trh. Naše podnikanie môžu ovplyvniť vládne vyšetrovania, súdne spory a nároky súvisiace so zodpovednosťou za produkt. Okrem toho môže naše podnikanie ovplyvniť prijatie novej daňovej legislatívy alebo vystavenie dodatočným daňovým záväzkom. Hoci bežne získavame patenty pre naše produkty a technológie, ochrana, ktorú nám patenty a patentové prihlášky poskytujú, môže byť napadnutá, zneplatnená alebo obídená našimi konkurentmi, alebo nemusíme uspieť v súčasných a budúcich sporoch o duševné vlastníctvo. Značnú časť našich komerčných výrobných činností vykonávame v niekoľkých kľúčových zariadeniach, vrátane Portorika, a vo vzťahu k časti našich výrobných činností sme závislí od tretích strán, pričom obmedzenia dodávok môžu obmedziť predaj niektorých našich aktuálnych produktov aj vývoj kandidátskych produktov. Prepuknutie choroby alebo podobné ohrozenie verejného zdravia a úsilie verejnosti a vlády o zmiernenie šírenia takejto choroby by mohli mať významný nepriaznivý vplyv na dodávky materiálov pre naše výrobné činnosti, distribúciu našich produktov, komercializáciu našich kandidátskych produktov a naše klinické skúšky a akékoľvek takéto udalosti môžu mať významný nepriaznivý vplyv na vývoj našich produktov, predaj produktov, obchod a prevádzkové výsledky. Pri vývoji niektorých našich kandidátskych produktov, pri komercializácii a predaji niektorých komerčných produktov sa spoliehame na spoluprácu s tretími stranami. Okrem toho v súvislosti s mnohými našimi predávanými produktmi, ako aj pri objavovaní a vývoji nových produktov súťažíme s inými spoločnosťami. Objavenie alebo identifikácia nových kandidátskych produktov alebo vývoj nových indikácií pre existujúce produkty nie je možné zaručiť a posun od konceptu k produktu je neistý; preto nemožno zaručiť, že akýkoľvek konkrétny kandidátsky produkt alebo vývoj novej indikácie pre existujúci produkt bude úspešný a stane sa komerčným produktom. Niektoré suroviny, zdravotnícke pomôcky a súčasti našich produktov navyše dodávajú výhradne tretie strany. Niektorí naši distribútori, zákazníci a platcovia majú pri rokovaní s nami značný vplyv na nákupné podmienky. Zistenie závažných problémov s produktom podobným niektorému z našich produktov, ktoré sa týkajú celej triedy produktov, by mohlo mať podstatný nepriaznivý vplyv na predaj dotknutých produktov a na naše podnikanie a výsledky hospodárenia. Naše úsilie o spoluprácu s inými spoločnosťami, produktmi alebo technológiami alebo ich získanie ako aj úsilie o integráciu prevádzky spoločností alebo o podporu produktov alebo technológií, ktoré sme získali, nemusí byť úspešné a môže viesť k neočakávaným nákladom, oneskoreniam alebo neschopnosti zachytiť výhody transakcií. Porucha, kybernetický útok alebo narušenie bezpečnosti našich informačných technologických systémov by mohli ohroziť dôvernosť, integritu a dostupnosť našich systémov a údajov. Cena našich akcií kolíše a môžu ju ovplyvniť mnohé udalosti. Naše podnikanie a prevádzka môžu byť negatívne ovplyvnené neúspechom alebo vnímaným neúspechom pri dosahovaní našich cieľov udržateľnosti. Účinky globálnej klimatickej zmeny a súvisiacich prírodných katastrof by mohli mať negatívny dopad na naše podnikanie a činnosť. Globálne ekonomické podmienky môžu znásobiť určité riziká, ktoré ovplyvňujú naše podnikanie. Naše obchodné výsledky by mohli ovplyvniť alebo obmedziť schopnosť nášho predstavenstva vyhlásiť dividendu alebo našu schopnosť vyplácať dividendy či odkupovať kmeňové akcie. Môže sa stať, že nebudeme mať prístup na kapitálové a úverové trhy za podmienok, ktoré sú pre nás priaznivé, alebo vôbec.

KONTAKT: Amgen, Thousand Oaks
Elissa Snook, 609-251-1407 (médiá)
Annik Allen, 917-288-9136 (médiá)
Casey Capparelli, 805-447-1746 (investori)

Referencie

*Po dvoch úvodných nasycovacích dávkach.

Yi JS, Guptill JT, Stathopoulos P, Nowak RJ, O’Connor KC. B bunky v patofyziológii myasténie gravis. Muscle Nerve. 2018;57(2):172-184.
Willcox HN, Newsom-Davis J, Calder LR. Typy buniek potrebné na syntézu protilátok proti acetylcholínovému receptoru kultivovanými tymocytmi a krvnými lymfocytmi pri myasténii gravis. Clin Exp Immunol. 1984;58:97-106.
Stathopoulos P., Kumar A., Nowak RJ., O’Connor KC. Plazmablasty produkujúce autoprotilátky po deplécii B buniek identifikované pri svalovo-špecifickej kináze myasténia gravis. JCI Insight. 2017;2(17):e94263.
Bubuioc AM, Kudebayeva A, Turuspekova S, Lisnic V, Leone MA. Epidemiológia myasténie gravis. J Med Life. 2021;14(1):7-16.
Nowak R, Benatar M, Ciafaloni E, a kol. Skúšanie fázy 3 inebilizumabu pri generalizovanej myasténii gravis. N Engl J Med. 2025;392(23):2309-2320.
Európska agentúra pre lieky. Prvá liečba odporúčaná pri zriedkavom autoimunitnom ochorení súvisiacom s imunoglobulínmi. Dostupné na: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-recommended-rare-immunoglobulin-related-autoimmune-disease. Prístup: Február 2026.
Stone JH, Khosroshahi A, Zhang W a kol. Inebilizumab na liečbu ochorení súvisiacich s IgG4. N Engl J Med. 2025; 392 (12): 1168-1177.
Perugino CA, Stone JH. Ochorenie súvisiace s IgG4: aktualizácia patofyziológie a dôsledky pre klinickú starostlivosť. Nat Rev Rheumatol. 2020;16(12):702-714.
Lazaridis K, Tzartos SJ. Špecificity autoprotilátok pri myasténii gravis: dôsledky pre zlepšenie diagnostiky a liečby. Front Immunol. 2020;11:212.
Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, Soliven B. Myasthenia gravis: epidemiológia, patofyziológia a klinické prejavy. J Clin Med. 2021;10(11):2235.
Hehir MK, Silvestri NJ. Generalizovaná myasténia gravis: klasifikácia, klinický obraz, prirodzený priebeh a epidemiológia. Neurol Clin. 2018;36:253-260.