EVROPSKÁ KOMISE SCHVÁLILA PŘÍPRAVEK UPLIZNA® SPOLEČNOSTI AMGEN PRO GENERALIZOVANOU MYASTENII GRAVIS

První a jediná terapie cílená na CD19 schválená v Evropě pro dospělé s anti-AChR+ a anti-MuSK+ gMG

UPLIZNA prokazuje schopnost udržet nemoc pod kontrolou při dávkování dvakrát ročně*

THOUSAND OAKS, Kalifornie, 13. února 2026 /PRNewswire/ – Společnost Amgen (NASDAQ:AMGN) dnes oznámila, že Evropská komise (EK) schválila přípravek ^UPLIZNA® (inebilizumab) jako přídavnou léčbu ke standardní terapii pro dospělé pacienty s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), kteří mají pozitivní protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo proti svalové tyrozinkináze (MuSK). Toto schválení nabízí pacientům novou cílenou léčbu s potenciálem dlouhodobého zvládání onemocnění prostřednictvím udržovací dávky dvakrát ročně po dvou úvodních dávkách.

Generalizovaná myastenie gravis je vzácné, nepředvídatelné, chronické autoimunitní onemocnění zprostředkované B-buňkami, které způsobuje kolísavou svalovou slabost a může ovlivnit kvalitu života.^1-3Jedná se o podtyp myastenie gravis (MG), která v Evropě postihuje přibližně 56.000 až 123.000 lidí.⁴

„Toto schválení představuje důležitý pokrok pro dospělé s gMG v Evropě, protože pomáhá řešit vysilující příznaky a potenciálně snížit dlouhodobé užívání steroidů, pokud je to z klinického hlediska vhodné,” řekl Cesar Sanz Rodriguez, viceprezident společnosti Amgen pro medicínské záležitosti. „Díky praktickému dávkování dvakrát ročně a trvalé účinnosti u lidí s pozitivními gMG protilátkami proti AChR a MuSK přináší UPLIZNA nový prvotřídní přístup k léčbě tohoto komplexního onemocnění.”

Schválení EK je podpořeno údaji ze studie Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT), největší biologické studie fáze 3, která zahrnovala pacienty s AChR+ i MuSK+ a jako první úspěšně začlenila strukturovaný protokol o snižování dávky steroidů. U pacientů, kteří na začátku léčby dostávali steroidy, bylo ve 4. týdnu zahájeno snižování dávky s cílem dosáhnout do 24. týdne dávky prednisonu 5 mg denně. Do 26. týdne snížilo dávku steroidů na 5 mg nebo méně denně 87,4 % pacientů užívajících přípravek UPLIZNA a 84,6 % pacientů užívajících placebo.⁵

„Přípravek UPLIZNA nabízí nový přístup k léčbě gMG tím, že selektivně zasahuje CD19-pozitivní B-buňky, které hrají klíčovou roli v patologii onemocnění,” uvedl doktor John Vissing, DMSci, profesor neurologie a ředitel Kodaňského neuromuskulárního centra v nemocnici Rigshospitalet při Kodaňské univerzitě. „Toto schválení poskytuje lékařům i pacientům novou, cennou možnost léčby s potenciálem dlouhodobé účinnosti a zároveň řeší problémy spojené s dlouhodobou expozicí vůči steroidům.”

Schválení přípravku gMG staví na prokázané účinnosti přípravku UPLIZNA u vzácných autoimunitních onemocnění, včetně jeho schválení EK v listopadu 2025 jako první a jediné léčby dospělých osob žijících s aktivním onemocněním souvisejícím s imunoglobulinem G4 (IgG4-RD),⁶ chronickým a vyčerpávajícím zánětlivým onemocněním zprostředkovaným imunitním systémem, které může postihnout více orgánů.^7,8Přípravek UPLIZNA byl také dříve schválen jako monoterapie pro dospělé pacienty s neuromyelitidou optického spektra (NMOSD), kteří jsou séropozitivní na imunoglobulin G antiakvaporin-4 (AQP4-IgG).⁶

UPLIZNA obdržela od amerických regulačních orgánů povolení pro více indikací. Food and Drug Administration, Health Canada a Brazilská agentura pro regulaci zdravotnictví (ANVISA) a další.

O zkoušce MINT
MINT je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami (NCT04524273), jejímž cílem je zhodnotit účinnost a bezpečnost přípravku UPLIZNA u dospělých s gMG. Do studie bylo zařazeno 238 dospělých s gMG, z toho 190 pacientů s AChR+ a 48 pacientů s MuSK+.⁵

Kritéria způsobilosti při screeningu a randomizaci zahrnovala klasifikaci onemocnění od Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II, III nebo IV, skóre MG-ADL mezi 6 a 10 s více než 50 % tohoto skóre připadajícího na neokulární položky nebo skóre MG-ADL nejméně 11 a kvantitativní skóre myastenie gravis (QMG) nejméně 11.⁵ Účastníci museli v době randomizace dostávat stabilní dávku steroidů a/nebo nesteroidní imunosupresivní terapii (nebo obojí).⁵

Primárním cílovým ukazatelem byla změna skóre MG-ADL ve 26. týdnu u kombinované populace.⁵ Klíčové sekundární cílové ukazatele zahrnovaly změnu skóre QMG ve 26. týdnu u kombinované populace, změnu skóre MG-ADL ve 26. týdnu u kohorty AChR+ a zvlášť u kohorty MuSK+ a změnu skóre QMG ve 26. týdnu u kohorty AChR+ a zvlášť u kohorty MuSK+.⁵ MINT zahrnuje také volitelné tříleté období otevřené léčby.

Mezi hlavní zjištění MINT patří⁵:

Primární koncový bod:

Rozdíl 1,9 bodu ve skóre MG-ADL u přípravku UPLIZNA (-4,2) ve srovnání s placebem (-2,2) (p<0,0001) v týdnu 26 pro kombinovanou studijní populaci.

Klíčové sekundární koncové body:

Rozdíl 2,5 bodu ve skóre QMG pro přípravek UPLIZNA (-4,8) ve srovnání s placebem (-2,3) (p=0,0002) v týdnu 26 pro kombinovanou léčenou populaci.
Rozdíl 1,8 bodu ve skóre MG-ADL pro UPLIZNA (-4,2) ve srovnání s placebem (-2,4) (p=0,0015) v týdnu 26 pro populaci AChR+.
Rozdíl 2,5 bodu ve skóre QMG pro UPLIZNA (-4,4) ve srovnání s placebem (-2,0) (p=0,0011) v týdnu 26 pro populaci AChR+.
Rozdíl 2,2 bodu ve skóre MG-ADL pro UPLIZNA (-3,9) ve srovnání s placebem (-1,7) (p=0,0297) v týdnu 26 pro populaci MuSK+.
Rozdíl 2,3 bodu ve skóre QMG pro UPLIZNA (-5,2) ve srovnání s placebem (-3,0) (p=0,1326) v týdnu 26 pro populaci MuSK+; tento rozdíl nebyl statisticky významný.

Další průzkumné cíle:

Rozdíl 2,8 bodu (95% CI: -3,9 až -1,7) ve skóre MG-ADL pro přípravek UPLIZNA (-4,7) ve srovnání s placebem (-1,9) v 52. týdnu u populace AChR+.
Rozdíl 4,3 bodu (95% CI: -5,9 až -2,8) ve skóre QMG pro přípravek UPLIZNA (-5,8) ve srovnání s placebem (-1,4) v 52. týdnu u populace AChR+.
87,4 % pacientů užívajících přípravek UPLIZNA a 84,6 % pacientů užívajících placebo snížilo do 26. týdne dávku steroidů na 5 mg nebo méně denně.

Škála MG-ADL, která hodnotí dopad gMG na každodenní funkce 8 znaků nebo symptomů, které jsou u gMG typicky postiženy. Každá položka je hodnocena na čtyřbodové stupnici, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 ztrátu schopnosti vykonávat danou funkci. Celkové skóre MG-ADL se pohybuje od 0 do 24 bodů, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.

Skóre QMG je 13položkový kategoriální klasifikační systém, který kvantitativně měří postižení onemocnění především hodnocením svalové slabosti. Každá položka je hodnocena na čtyřbodové škále, kde skóre 0 znamená žádné oslabení a skóre 3 znamená silné oslabení. Celkové možné skóre se pohybuje od 0 do 39 bodů, přičemž vyšší skóre znamená závažnější postižení.

O generalizované myastenii (gMG)
Generalizovaná myastenie gravis (gMG) je vzácné, chronické autoimunitní onemocnění zprostředkované B-buňkami, které narušuje nervosvalovou komunikaci a může způsobovat svalovou slabost, potíže s dýcháním, polykací potíže a poruchy řeči a zraku.^1-3

Přibližně 85 % pacientů s myastenií gravis má generalizovanou formu neboli gMG.^9,10 Prevalence a incidence gMG celosvětově narůstá.¹⁰ Odhaduje se, že v Evropě žije 56.000 až 123.000 lidí s myastenií gravis, přičemž míra prevalence se v jednotlivých zemích výrazně liší.⁴ Přibližně 85 % pacientů s myastenií gravis má detekovatelné protilátky proti AChR a přibližně 7 % má detekovatelné protilátky proti MuSK.¹¹ Celosvětová prevalence se odhaduje na 2-36 případů na 100.000 obyvatel.⁴ Onemocnění se častěji vyskytuje u mladých žen (ve věku 20 až 30 let) a mužů ve věku od 50 let.^4,10

B-buňky mají zásadní význam pro patogenezi gMG. Předpokládá se, že onemocnění je primárně způsobeno patogenními CD19+ plazmatickými buňkami, které se zaměřují na kritické proteiny v nervosvalovém spojení.^1-3

O přípravku ^UPLIZNA® (inebilizumab)
UPLIZNA je humanizovaná monoklonální protilátka (mAb), která způsobuje cílené a trvalé vyčerpávání klíčových buněk, které přispívají k základnímu procesu onemocnění (B-buňky produkující autoprotilátky CD19+, včetně plazmatických buněk). Přesný mechanismus, jakým přípravek UPLIZNA působí své léčebné účinky, není znám. Po dvou úvodních infuzích potřebují pacienti každých šest měsíců jednu udržovací dávku přípravku UPLIZNA.

O společnosti Amgen
Společnost Amgen objevuje, vyvíjí, vyrábí a dodává inovativní léky pro boj s nejtěžšími chorobami na světě. Společnost Amgen využívá to nejlepší z biologie a technologie a svými léky oslovuje miliony pacientů.

Před více než 45 lety pomohla společnost Amgen ve svém sídle v kalifornském Thousand Oaks založit biotechnologický průmysl a stále zůstává na špici inovací, přičemž využívá technologie a lidské genetické údaje k překonávání dnešních znalostí. Společnost Amgen vyvíjí rozsáhlé a hluboké portfolio léků na léčbu rakoviny, srdečních onemocnění, zánětlivých onemocnění, vzácných onemocnění a obezity a onemocnění souvisejících s obezitou.

Společnost Amgen je trvale oceňována za inovace a kulturu na pracovišti, včetně ocenění od společností Fast Company a Forbes. Společnost Amgen patří mezi 30 společností tvořících index Dow Jones Industrial Average^® a je také součástí indexu Nasdaq-100 Index^®, který zahrnuje největší a nejinovativnější nefinanční společnosti kotované na burze Nasdaq podle tržní kapitalizace.

Další informace najdete na webu Amgen.com a sledujte stránky společnosti Amgen na X, LinkedIn, Instagramu, YouTube, Facebooku, TikToku a Threads.

Výhledová prohlášení společnosti Amgen
Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení založená na současných očekáváních a představách společnosti Amgen. Všechna prohlášení, kromě prohlášení o historických skutečnostech, jsou prohlášení, která lze považovat za výhledová, včetně prohlášení o výsledcích, přínosech a synergiích spolupráce nebo potenciální spolupráce s jakoukoli jinou společností (včetně BeOne Medicines Ltd. nebo Kyowa Kirin Co., Ltd.), výkonnosti přípravku ^Otezla® (apremilast), našich akvizic společnosti ChemoCentryx, Inc., Dark Blue Therapeutics, Ltd. nebo Horizon Therapeutics plc (včetně výhledové výkonnosti a perspektivy společnosti Horizon), její obchodní činnosti, výkonnosti a příležitostí a jakýchkoli potenciálních strategických přínosů, synergií nebo příležitostí očekávaných v důsledku takové akvizice), odhadů příjmů, provozních marží, kapitálových výdajů, hotovosti, dalších finančních ukazatelů, očekávaných právních, arbitrážních, politických, regulačních nebo klinických výsledků či postupů, vzorců nebo postupů zákazníků a předepisujících lékařů, činností a výsledků v oblasti úhrad, dopadů pandemií nebo jiných rozsáhlých zdravotních problémů na naše podnikání, výsledků, pokroku a dalších podobných odhadů a výsledků. Výhledová prohlášení zahrnují významná rizika a nejistoty, včetně těch, která jsou uvedena níže a podrobněji popsána ve zprávách Komise pro cenné papíry a burzu (Securities and Exchange Commission) předkládaných společností Amgen, včetně naší poslední výroční zprávy na formuláři 10-K a všech následných periodických zpráv na formuláři 10-Q a běžných zpráv na formuláři 8-K. Není-li uvedeno jinak, společnost Amgen poskytuje tyto informace podle stavu k datu vydání této tiskové zprávy a nezavazuje se aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu na základě nových informací, budoucích událostí nebo z jiných důvodů.

Žádné výhledové prohlášení nelze zaručit a skutečné výsledky se mohou od našich předpokladů značně lišit. Naše výsledky mohou být ovlivněny naší schopností úspěšně uvádět na trh nové i stávající produkty na domácím i mezinárodním trhu, klinickým a regulačním vývojem současných i budoucích produktů, růstem prodeje nedávno uvedených produktů, konkurencí ze strany jiných produktů včetně biosimilárních léčiv, obtížemi nebo zpožděním při výrobě našich produktů a globálními ekonomickými podmínkami, včetně těch, které vyplývají z geopolitických vztahů a vládních opatření. Prodej našich výrobků je dále ovlivněn cenovým tlakem, politickou a veřejnou kontrolou a politikou úhrad ze strany třetích stran, včetně vlád, soukromých pojišťoven a poskytovatelů řízené péče, a může být ovlivněn vývojem v oblasti regulace, klinických studií a směrnic a domácími a mezinárodními trendy v oblasti řízené péče a omezování nákladů na zdravotní péči. Kromě toho naše výzkumné, testovací, cenové, marketingové a další činnosti podléhají rozsáhlé regulaci ze strany domácích i zahraničních státních regulačních orgánů. Stejně tak můžeme my nebo jiné subjekty odhalit problémy s bezpečností, vedlejšími účinky nebo výrobou našich výrobků, včetně našich zdravotnických zařízení, po jejich uvedení na trh. Naše podnikání může být ovlivněno vládními vyšetřováními, soudními spory a spory týkajícími se odpovědnosti za výrobek. Kromě toho může být naše podnikání ovlivněno přijetím nové daňové legislativy nebo vystavením dodatečným daňovým závazkům. Dále, ačkoli pro naše výrobky a technologie standardně zajišťujeme patenty, ochrana poskytovaná našimi patenty a patentovými přihláškami může být napadena, zneplatněna nebo obejita našimi konkurenty, nebo můžeme neuspět v současných a budoucích soudních sporech týkajících se duševního vlastnictví. Podstatnou část svých komerčních výrobních činností provádíme v několika klíčových zařízeních, mj. v Portoriku, přičemž v některých výrobních činnostech jsme závislí také na třetích stranách, takže omezení dodávek může omezit prodej některých našich současných výrobků a výrobků, které jsou předmětem vývoje. Vypuknutí nemoci nebo podobné hrozby pro veřejné zdraví a snaha veřejnosti a vlády zmírnit šíření takové nemoci by mohly mít významný nepříznivý vliv na dodávky materiálů pro naše výrobní činnosti, distribuci našich výrobků, komercializaci našich kandidátských produktů a naše klinické zkoušky a rovněž každá taková událost může významně nepříznivě ovlivnit vývoj našich produktů, prodej výrobků, podnikání a výsledky naší činnosti. Při vývoji některých našich kandidátských produktů a při komercializaci a prodeji některých našich komerčních produktů spoléháme na spolupráci s třetími stranami. Kromě toho si v souvislosti s mnoha našimi výrobky uváděnými na trh i při objevování a vývoji nových výrobků konkurujeme s jinými společnostmi. Objevení nebo určení nových kandidátských produktů nebo vývoj nových indikací pro stávající produkty nelze zaručit a přechod od konceptu k produktu je nejistý; nelze proto zaručit, že konkrétní kandidátský produkt nebo vývoj nové indikace pro stávající produkt bude úspěšný a stane se komerčním produktem. Rovněž některé suroviny, zdravotnické prostředky a součásti našich výrobků jsou dodávány výhradně dodavateli třetích stran. Někteří naši distributoři, zákazníci a plátci mají při jednání s námi značný nákupní vliv. Odhalení závažných problémů s výrobkem podobným některému z našich výrobků, které se týkají celé skupiny produktů, by mohlo mít významný nepříznivý vliv na prodej dotčených výrobků a tím i na naše podnikání a výsledky hospodaření. Naše snahy o spolupráci s jinými společnostmi nebo o získání jiných společností, produktů nebo technologií a o integraci činností společností nebo o podporu produktů nebo technologií, které jsme získali, nemusejí být úspěšné a mohou vést k neočekávaným nákladům, zpožděním nebo k tomu, že se nám nepodaří realizovat přínosy těchto transakcí. Porucha, kybernetický útok nebo narušení bezpečnosti našich systémů informačních technologií by mohly ohrozit důvěrnost, integritu a dostupnost našich systémů a našich dat. Cena našich akcií je volatilní a může být ovlivněna řadou událostí. Naše podnikání a činnost mohou být negativně ovlivněny neúspěchem nebo domnělým neúspěchem při dosahování našich cílů v oblasti udržitelnosti. Naše podnikání a činnost by mohly negativně ovlivnit také dopady globálních klimatických změn a souvisejících přírodních katastrof. Globální ekonomické podmínky mohou zvýšit některá rizika, která ovlivňují naše podnikání. Naše obchodní výsledky by mohly ovlivnit nebo omezit schopnost našeho představenstva vyhlásit dividendu nebo naši schopnost vyplatit dividendu nebo odkoupit naše kmenové akcie. Rovněž nemusíme být schopni získat přístup na kapitálové a úvěrové trhy za podmínek, které jsou pro nás výhodné, případně vůbec.

KONTAKT: Amgen, Thousand Oaks
Elissa Snook, 609-251-1407 (média)
Annik Allen, 917-288-9136 (média)
Casey Capparelli, 805-447-1746 (investoři)

Odkazy

*After two initial loading doses.

Yi JS, Guptill JT, Stathopoulos P, Nowak RJ, O’Connor KC. B cells in the pathophysiology of myasthenia gravis. Muscle Nerve. (2018) 57 / (2) 172-184
Willcox HN, Newsom-Davis J, Calder LR. Cell types required for anti-acetylcholine receptor antibody synthesis by cultured thymocytes and blood lymphocytes in myasthenia gravis. Clin Exp Immunol. (1984) 58:97-106
Stathopoulos P, Kumar A, Nowak RJ, O’Connor KC. Autoantibody-producing plasmablasts after B cell depletion identified in muscle-specific kinase myasthenia gravis. JCI Insight. 2017;2(17):e94263.
Bubuioc AM, Kudebayeva A, Turuspekova S, Lisnic V, Leone MA. The epidemiology of myasthenia gravis. J Med Life. (2021) 14 / (1) 7-16
Nowak R, Benatar M, Ciafaloni E, et al. A phase 3 trial of inebilizumab in generalized myasthenia gravis. N Engl J Med. (2025) 392 / (23) 2309-2320
Evropská agentura pro léčivé přípravky. First treatment recommended for rare immunoglobulin-related autoimmune disease. K dispozici na adrese: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-recommended-rare-immunoglobulin-related-autoimmune-disease. Přístupné: Únor 2026.
Stone JH, Khosroshahi A, Zhang W, et al. Inebilizumab for Treatment of IgG4-Related Disease. N Engl J Med. 2025;392(12):1168-1177.
Perugino CA, Stone JH. IgG4-related disease: an update on pathophysiology and implications for clinical care. Nat Rev Rheumatol. 2020;16(12):702-714.
Lazaridis K, Tzartos SJ. Autoantibody specificities in myasthenia gravis: implications for improved diagnostics and therapeutics. Front Immunol. 2020;11:212.
Dresser L, Wlodarski R, Rezania K, Soliven B. Myasthenia gravis: epidemiology, pathophysiology and clinical manifestations. J Clin Med. 2021;10(11):2235.
Hehir MK, Silvestri NJ. Generalized myasthenia gravis: classification, clinical presentation, natural history, and epidemiology. Neurol Clin. 2018;36:253-260.