IN026 est une thérapie ARNm potentielle de premier ordre pour la goutte réfractaire, marquant l’émergence d’une nouvelle catégorie de médicaments ARNm rendus possibles par la plateforme propriétaire ARNm-LNP d’Innorna.
HONG KONG RAS, Chine et SHENZHEN, Chine et CAMBRIDGE, Massachusetts, 18 mars 2026 /PRNewswire/ — Innorna, une société de biotechnologie au stade clinique qui fait progresser les médicaments à base d’ARN, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a approuvé sa demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour IN026, une thérapie expérimentale à base d’ARNm pour le traitement de la goutte réfractaire. La désignation IND permet à l’entreprise de lancer un essai clinique de phase 1 afin d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d’IN026 dans cette population de patients actuellement mal desservie.
IN026 transmet l’ARNm codant pour l’urate oxydase (uricase ; UOX) au foie afin de permettre la dégradation systémique de l’acide urique.
« La goutte réfractaire reste une maladie très invalidante, et les traitements biologiques existants sont limités par l’immunogénicité, les problèmes de tolérance et la diminution progressive de l’efficacité. Nous sommes fiers de lancer le développement clinique d’IN026 en tant que première thérapie potentielle à base d’ARNm conçue pour surmonter ces limitations », a déclaré Michael Beckert, directeur médical d’Innorna.
« Nous avons fondé Innorna avec la conviction que l’ARNm, en tant que nouvelle modalité, peut permettre ce que les approches thérapeutiques existantes ne peuvent pas faire », a déclaré le Dr Linxian Li, fondateur et PDG d’Innorna. « Avec l’entrée en phase de développement clinique d’IN026, nous ouvrons un nouveau chapitre pour les thérapies de remplacement des protéines basées sur l’ARNm, conçues pour une administration répétée et un contrôle à long terme des maladies chroniques. »
À propos de la goutte réfractaire
La goutte réfractaire ou difficile à traiter affecte les patients qui continuent de présenter des poussées fréquentes, des tophus progressifs ou qui ne parviennent pas à atteindre l’objectif d’urate sérique en dépit d’un traitement antiuratique prescrit par les lignes directrices, ce qui représente une population dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits de manière substantielle. En 2026, on estime que la goutte réfractaire touchera environ 1,9 million de personnes dans le monde, soit environ 3 % de l’ensemble des patients atteints de goutte.
À propos d’IN026
IN026 est une thérapie expérimentale à base d’ARNm conçue pour traiter la goutte réfractaire en délivrant l’ARNm codant pour l’urate oxydase (uricase ; UOX) au foie, où l’UOX exprimée facilite la dégradation systémique de l’acide urique. Conçu sur la plateforme propriétaire ARNm-nanoparticules lipidiques (LNP) d’Innorna pour une administration répétée et un contrôle à long terme de la maladie, IN026 représente une approche potentielle de premier ordre de la thérapie de remplacement des protéines basée sur l’ARNm pour la goutte réfractaire et d’autres maladies métaboliques chroniques.
À propos d’Innorna
Innorna est une entreprise de biotechnologie au stade clinique qui fait progresser les médicaments à base d’ARN en accélérant un cycle vertueux d’innovation de plateforme et de pipeline, améliorant ainsi des vies dans le monde entier. S’appuyant sur un portefeuille de propriété intellectuelle important et en pleine expansion, l’entreprise a mis au point une plateforme exclusive et différenciée d’ingénierie et d’administration de l’ARN, couvrant une bibliothèque rationnellement conçue de plus de 6 000 lipides ionisables chimiquement divers, des systèmes d’administration de LNP ciblés et des technologies d’ARNm. Ses capacités verticalement intégrées, de la découverte à la fabrication cGMP, permettent une expertise technique approfondie, un développement accéléré et une forte efficacité du capital. Innorna développe un solide pipeline d’ARNm dans le domaine des traitements des maladies chroniques, des immunothérapies in vivo et des vaccins. Innorna a levé 150 millions de dollars à ce jour et est bien capitalisée grâce à des étapes cliniques clés. L’entreprise continue d’explorer les possibilités de financement stratégique et de partenariat afin d’accélérer ses programmes plus vastes.
Déclarations prospectives
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