La Comisión Europea aprueba UPLIZNA® de Amgen para la miastenia gravis generalizada

Primera y única terapia dirigida a CD19 aprobada en Europa para adultos con gMG anti-AChR+ y anti-MuSK+

UPLIZNA demuestra un control duradero de la enfermedad con una dosificación semestral*

THOUSAND OAKS, California, 12 de febrero de 2026 /PRNewswire/ — Amgen (NASDAQ:AMGN) anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha aprobado UPLIZNA® (inebilizumab) como tratamiento complementario al tratamiento estándar para adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR) o antitirosina quinasa específica del músculo (MuSK). Esta aprobación ofrece a los pacientes una nueva opción de tratamiento específico con potencial para el control a largo plazo de la enfermedad mediante una dosis de mantenimiento semestral, tras dos dosis de carga iniciales.

La miastenia gravis generalizada es una enfermedad autoinmune rara, impredecible, crónica, mediada por células B, que causa debilidad muscular fluctuante y puede afectar la calidad de vida.^1-3 Es un subtipo de miastenia gravis (MG) que afecta a unas 56.000 a 123.000 personas en Europa.⁴

“Esta aprobación representa un avance importante para los adultos con gMG en Europa, ya que ayuda a abordar los síntomas debilitantes y potencialmente a reducir el uso a largo plazo de esteroides cuando sea clínicamente apropiado”, afirmó César Sanz Rodríguez, vicepresidente de Asuntos Médicos de Amgen. “Con una cómoda dosificación semestral y una eficacia duradera en personas con gMG con anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK, UPLIZNA ofrece un nuevo enfoque pionero en su clase para el tratamiento de esta compleja enfermedad”.

La aprobación de la CE está respaldada por datos del Ensayo de Inebilizumab en Miastenia Gravis (MINT), el mayor estudio biológico de Fase 3 que incluye pacientes con AChR+ y MuSK+, y el primero en incorporar con éxito un protocolo estructurado de reducción gradual de esteroides. Los pacientes que recibían esteroides al inicio del tratamiento comenzaron la reducción gradual en la semana 4 con el objetivo de alcanzar 5 mg diarios de prednisona para la semana 24. Para la semana 26, el 87,4 % de los pacientes que tomaban UPLIZNA y el 84,6 % de los que tomaban placebo habían reducido su dosis de esteroides a 5 mg o menos al día.⁵

“UPLIZNA ofrece un nuevo enfoque para el tratamiento de la gMG al actuar selectivamente sobre las células B CD19-positivas, que desempeñan un papel clave en la patología de la enfermedad”, afirmó el doctor John Vissing, DMSci, profesor de neurología y director del Centro Neuromuscular de Copenhague, Rigshospitalet, de la Universidad de Copenhague. “Esta aprobación ofrece tanto a médicos como a pacientes una nueva y valiosa opción terapéutica con potencial de eficacia a largo plazo, a la vez que aborda los desafíos de la exposición prolongada a esteroides”.

La aprobación en gMG se basa en la eficacia establecida de UPLIZNA en enfermedades autoinmunes raras, incluida su aprobación por parte de la CE en noviembre de 2025 como el primer y único tratamiento para adultos que viven con enfermedad activa relacionada con inmunoglobulina G4 (IgG4-RD),⁶ una enfermedad inflamatoria inmunomediada crónica y debilitante que puede afectar a múltiples órganos.^7,8 UPLIZNA también fue aprobado previamente como monoterapia para pacientes adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) que son seropositivos para inmunoglobulina G anti-acuaporina-4 (AQP4-IgG).⁶

UPLIZNA ha recibido aprobaciones regulatorias en múltiples indicaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU., Health Canada y la Agencia Reguladora de Salud de Brasil (ANVISA), entre otros.

Acerca del ensayo MINT

MINT es un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos (NCT04524273) diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de UPLIZNA en adultos con gMG. El ensayo incluyó a 238 adultos con gMG, incluyendo 190 pacientes con AChR+ y 48 pacientes con MuSK+.⁵

Los criterios de elegibilidad en la selección y aleatorización incluyeron una clasificación de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) de enfermedad II, III o IV, una puntuación MG-ADL entre 6 y 10 con más del 50 % de esta puntuación atribuida a elementos no oculares, o una puntuación MG-ADL de al menos 11, y una puntuación de miastenia gravis cuantitativa (QMG) de al menos 11.⁵ Los participantes debían haber estado recibiendo una dosis estable de esteroides y/o terapia inmunosupresora no esteroidea (o ambos) en el momento de la aleatorización.⁵

El criterio de valoración principal fue el cambio desde el valor inicial en la puntuación MG-ADL en la semana 26 en la población de estudio combinada.⁵ Los criterios de valoración secundarios clave incluyeron el cambio desde el valor inicial en las puntuaciones QMG en la población de estudio combinada; el cambio desde el valor inicial en la puntuación MG-ADL en la semana 26 para la cohorte AChR+ y por separado la cohorte MuSK+; y el cambio desde el valor inicial en la puntuación QMG en la semana 26 para la cohorte AChR+ y por separado la cohorte MuSK+.⁵ MINT también incluye un período de tratamiento abierto opcional de tres años.

Los hallazgos clave de MINT incluyen⁵:

Criterio de valoración principal:

Una diferencia de 1,9 puntos en la puntuación MG-ADL para UPLIZNA (-4,2) en comparación con placebo (-2,2) (p < 0,0001) en la semana 26 para la población de estudio combinada.

Criterios de valoración secundarios clave:

Una diferencia de 2,5 puntos en la puntuación QMG para UPLIZNA (-4,8) en comparación con placebo (-2,3) (p = 0,0002) en la semana 26 para la población tratada combinada.
Una diferencia de 1,8 puntos en la puntuación MG-ADL para UPLIZNA (-4,2) en comparación con placebo (-2,4) (p = 0,0015) en la semana 26 para la población AChR+.
Una diferencia de 2,5 puntos en la puntuación QMG para UPLIZNA (-4,4) en comparación con placebo (-2,0) (p = 0,0011) en la semana 26 para la población AChR+.
Una diferencia de 2,2 puntos en la puntuación MG-ADL para UPLIZNA (-3,9) en comparación con placebo (-1,7) (p = 0,0297) en la semana 26 para la población MuSK+.
Una diferencia de 2,3 puntos en la puntuación QMG para UPLIZNA (-5,2) en comparación con placebo (-3,0) (p = 0,1326) en la semana 26 para la población MuSK+; esta diferencia no fue estadísticamente significativa.

Puntos finales exploratorios adicionales:

Una diferencia de 2,8 puntos (CI del 95 %: -3,9 a -1,7) en la puntuación MG-ADL para UPLIZNA (-4,7) en comparación con placebo (-1,9) en la semana 52 para la población con AChR+.
Una diferencia de 4,3 puntos (CI del 95 %: -5,9 a -2,8) en la puntuación QMG para UPLIZNA (-5,8) en comparación con placebo (-1,4) en la semana 52 para la población con AChR+.
El 87,4 % de los pacientes con UPLIZNA y el 84,6 % de los que tomaron placebo redujeron su dosis de esteroides a 5 mg o menos al día para la semana 26.

Escala MG-ADL, que evalúa el impacto de gMG en las funciones diarias de 8 signos o síntomas que suelen verse afectados en gMG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos, donde 0 representa una función normal y 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar dicha función. La puntuación total de MG-ADL varía de 0 a 24, donde las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.

La puntuación QMG es un sistema de clasificación categórica de 13 ítems que mide cuantitativamente el deterioro de la enfermedad evaluando principalmente la debilidad muscular. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos, donde 0 representa debilidad sin deterioro y 3 representa debilidad grave. La puntuación total posible varía de 0 a 39, donde las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave.

Acerca de la miastenia gravis generalizada (gMG)
La miastenia gravis generalizada (gMG) es un trastorno autoinmune crónico, poco frecuente, mediado por células B, que altera la comunicación neuromuscular y puede causar debilidad muscular, dificultad para respirar, dificultad para tragar y deterioro del habla y la visión.^1-3

Aproximadamente el 85 % de los pacientes con miastenia gravis presentan la forma generalizada o gMG.^9,10 La prevalencia e incidencia de gMG están aumentando en todo el mundo.¹⁰ Se estima que hay entre 56.000 y 123.000 personas con miastenia gravis en Europa, con tasas de prevalencia que varían significativamente en los diferentes países.⁴ Aproximadamente el 85 % de los pacientes con miastenia gravis tienen anticuerpos detectables contra AChR y aproximadamente el 7 % tienen anticuerpos detectables contra MuSK.¹¹ La prevalencia mundial se estima en 2-36 casos por 100 000.⁴ La enfermedad se observa con mayor frecuencia en mujeres jóvenes (de 20 a 30 años) y hombres de 50 años o más.^4,10

Las células B son centrales a la patogénesis de gMG se relaciona con la enfermedad. Se cree que está impulsada principalmente por plasmoblastos CD19+ patógenos y células plasmáticas que atacan proteínas críticas en la unión neuromuscular.^1-3

Acerca de UPLIZNA^® (inebilizumab)
UPLIZNA es un anticuerpo monoclonal humanizado (mAb) que provoca la depleción dirigida y sostenida de células clave que contribuyen al proceso patológico subyacente (linfocitos B CD19+ productores de autoanticuerpos, incluyendo plasmoblastos y algunas células plasmáticas). Se desconoce el mecanismo preciso por el cual UPLIZNA ejerce sus efectos terapéuticos. Tras dos infusiones iniciales, los pacientes necesitan una dosis de mantenimiento de UPLIZNA cada seis meses.

Acerca de Amgen
Amgen descubre, desarrolla, fabrica y distribuye medicamentos innovadores para combatir algunas de las enfermedades más difíciles del mundo. Aprovechando lo mejor de la biología y la tecnología, Amgen llega a millones de pacientes con sus medicamentos.

Hace más de 45 años, Amgen contribuyó a establecer la industria biotecnológica en su sede estadounidense en Thousand Oaks, California, y se mantiene a la vanguardia de la innovación, utilizando la tecnología y los datos genéticos humanos para ir más allá de lo que se conoce hoy. Amgen está impulsando una amplia y extensa cartera de medicamentos para tratar el cáncer, las enfermedades cardíacas, las enfermedades inflamatorias, las enfermedades raras, la obesidad y las afecciones relacionadas con la obesidad.

Amgen ha sido constantemente reconocida por su innovación y cultura laboral, incluyendo distinciones de Fast Company y Forbes. Amgen es una de las 30 empresas que conforman el Dow Jones Industrial Average^®, y también forma parte del Nasdaq-100 Index^®, que incluye a las empresas no financieras más grandes e innovadoras que cotizan en el Nasdaq por capitalización bursátil.

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CONTACTO: Amgen, Thousand Oaks
Elissa Snook, 609-251-1407 (medios)
Annik Allen, 917-288-9136 (medios)
Casey Capparelli, 805-447-1746 (inversores)

Referencias

* Después de dos dosis de carga iniciales .

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